تمكن فريق من الباحثين في كلية الطب بجامعة هارفارد من تطوير علاج جيني عالمي لفقر الدم «دايموند بلاكفان» (DBA)، المعروف أيضًا بـ«فقر الدم الأسود الماسي». ويُعتبر هذا الاضطراب نادرًا، ويؤدي إلى عجز نخاع العظم عن إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة.
وأعلن الباحثون أن العلاج الجيني التجريبي جاهز للاختبار في التجارب السريرية، حيث يستهدف عشرات الطفرات الجينية باستخدام ناقل واحد فقط. وأوضح الدكتور فيجاي سانكاران، المعد الرئيسي للدراسة، أن هذا الابتكار قد يفتح آفاقًا جديدة للمرضى الذين يعانون خيارات علاجية محدودة.
تعمل الطريقة الجديدة على تعزيز إنتاج البروتين GATA1، وهو ضروري لتكوين خلايا الدم الحمراء. واستخدم الفريق فيروسًا غير معدٍ لنقل الجين إلى الخلايا الجذعية، وتمكنوا من التحكم في التعبير عنه بشكل فعال.
وتتوقع الدراسة أن يُحدث هذا العلاج ثورة في معالجة DBA، ويكون نقطة انطلاق لعلاجات جينية جديدة لأمراض دم نادرة أخرى. ونُشرت النتائج في مجلة Cell Stem Cell.
وأعلن الباحثون أن العلاج الجيني التجريبي جاهز للاختبار في التجارب السريرية، حيث يستهدف عشرات الطفرات الجينية باستخدام ناقل واحد فقط. وأوضح الدكتور فيجاي سانكاران، المعد الرئيسي للدراسة، أن هذا الابتكار قد يفتح آفاقًا جديدة للمرضى الذين يعانون خيارات علاجية محدودة.
تعمل الطريقة الجديدة على تعزيز إنتاج البروتين GATA1، وهو ضروري لتكوين خلايا الدم الحمراء. واستخدم الفريق فيروسًا غير معدٍ لنقل الجين إلى الخلايا الجذعية، وتمكنوا من التحكم في التعبير عنه بشكل فعال.
وتتوقع الدراسة أن يُحدث هذا العلاج ثورة في معالجة DBA، ويكون نقطة انطلاق لعلاجات جينية جديدة لأمراض دم نادرة أخرى. ونُشرت النتائج في مجلة Cell Stem Cell.
